Da farmaco sperimentale nuove speranze per la battaglia contro il melanoma: colpite specifiche mutazioni nel gene BRAF

Il melanoma è un tumore maligno che si sviluppa dai melanociti, le cellule della pelle che producono la melanina. Tra tutti i tipi di cancro, è uno dei più terribili: esistono pochissime cure, e negli stadi più avanzati il tasso di mortalità è elevatissimo. Logico quindi che abbia destato grande entusiasmo lo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, il quale fa pensare che le sorti della battaglia contro il melanoma potrebbero presto volgere a favore dei pazienti, o perlomeno dei pazienti che hanno specifiche mutazioni nel gene BRAF.

Il gene BRAF codifica per una proteina coinvolta nella trasmissione dei segnali che dicono alla cellula quando riprodursi; se mutato, entra in uno stato di attivazione continua che porta alla lunga allo sviluppo del tumore. Gli studiosi hanno però scoperto che un nuovo farmaco sperimentale, chiamato PLX4032, può inibire BRAF e uccidere le cellule tumorali con una efficacia straordinaria. Su 48 pazienti portatori della mutazione, ben 37 hanno fatto registrare una regressione del tumore, e per tre di loro il melanoma era completamente sparito.

E’ una statistica confortante, soprattutto se si considera che i farmaci attualmente disponibili funzionano solo nel 10-20% dei pazienti. Non preoccupa nemmeno più di tanto il fatto che il 30% dei pazienti a cui è stato somministrato il PLX4032 per più tempo abbiano sviluppato, come effetto collaterale, un carcinoma squamoso: si tratta di un tumore che generalmente non si diffonde e che può essere curato senza troppi problemi. L’aspetto negativo riguarda semmai la resistenza al farmaco che si sviluppa col trascorrere dei mesi, ma gli scienziati sono fiduciosi e pensano di risolvere anche questo problema: la soluzione potrebbe essere utilizzare più farmaci insieme, farmaci che andrebbero a colpire ognuno una mutazione diversa del DNA.

Quando il PLX4032 arriverà sul mercato (ci sta lavorando la Roche), a trarne beneficio potrebbero essere non solo i malati di melanoma, ma anche i pazienti che soffrono tipologie diverse di cancro: le mutazioni nel gene BRAF si trovano infatti nel 7-8% dei tumori, e tutti questi potrebbero essere curati dalla stessa molecola. A quanto pare, nel futuro della terapia oncologica non ci saranno più farmaci indirizzati a un particolare tessuto, ma piuttosto mirati su una specifica mutazione del DNA. La medicina personalizzata, adattata sulle caratteristiche del nostro genoma, è un sogno che la ricerca sta coltivando da alcuni anni ormai: che questo sogno stia finalmente diventando realtà?

Flaherty KD et al. “Inhibition of Mutated, Activated BRAF in Metastatic Melanoma” New England Journal of Medicine 2010, 330:809-819

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